Critérios de inclusão

• Diagnóstico de SMD com ou sem RS (conforme determinado por um aspirado de medula óssea avaliável coletado na triagem e lido por um leitor central independente para confirmar o diagnóstico) de acordo com a classificação da OMS de 2016 que atende à classificação IPSS-R de SMD de risco muito baixo, baixo ou intermediário.
• Dependência transfusional, avaliada nas 16 semanas imediatamente anteriores à randomização, em dois blocos de 8 semanas, classificada como:
  • a. LTB (baixa carga transfusional), definida como 4 a 7 unidades de hemácias a cada 16 semanas; ou
  • b. HTB (alta carga transfusional), definida como ≥ 8 unidades de hemácias a cada 16 semanas.
• Ser refratário ou intolerante ao tratamento anterior com AEE (descontinuado ≥ 8 semanas antes da randomização), ou com pouca probabilidade de responder ao tratamento com AEE.
• Menos de 5% de blastos em um aspirado de medula óssea avaliável coletado na triagem, lido por um leitor central independente.

Critérios de exclusão

• SMD com del(5q) ou SMD secundária
• Qualquer histórico conhecido de LMA
• Uso prévio de elritercepte, luspatercepte ou sotatercepte.
• Uso prévio de agentes hipometilantes (HMAs), inibidores de isocitrato desidrogenase, lenalidomida, imetelstate ou terapia imunossupressora administrada para o tratamento da SMD.
• Nível sérico de EPO > 500 U/L.

Tratamento

• Braço A: Elritercepte
• Braço B: Placebo

Investigador Principal

Dr. Fernando Monteiro

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